Alustavat tulokset esiteltiin FLOREtina Icoor -kongressissa Suomessa: vakaampi hoito, vähemmän injektioita ja mahdollinen FDA:n hyväksyntä vuonna 2027. Suomi on johtava maa kliinisten tutkimusten alalla.
Sisällysluettelo
Suomi, 5. joulukuuta 2025 – Yksi injektio, joka on tehokas vuosien ajan, mahdollisesti jopa koko elämän ajan, mahdollistaa lopullisen parannuksen ”kosteaan ikääntymiseen liittyvään makulopatiaan” – vakavaan ikääntymiseen liittyvään silmän rappeuttavaan sairauteen, joka vaikuttaa miljooniin ihmisiin ympäri maailmaa.
Tämä tärkeä virstanpylväs tuntuu nyt olevan hyvin lähellä, kiitos geeniterapian, jota testataan ensimmäistä kertaa paitsi harvinaisten sairauksien hoidossa myös yleisten ja laajalle levinneiden sairauksien hoidossa.
Suomessa esitetyt tulokset antavat meille toivoa
FLOREtina Icoor -konferenssissa, joka kokosi Suomeen 6000 asiantuntijaa 70 maasta tarkastelemaan silmätautien nykytilannetta, esiteltiin ensimmäiset tulokset aiemmista geeniterapiatutkimuksista ikääntymiseen liittyvän makuladegeneraation (AMD) hoidossa.
Neljän vuoden seuranta edistyneissä kliinisissä tutkimuksissa on tuottanut positiivisia tuloksia, tutkijat kertovat, ja parhaillaan on meneillään kolmannen vaiheen tutkimukset, joiden odotetaan saavan elintarvike- ja lääkeviraston hyväksynnän vuonna 2027. Näin ollen mahdollisuus kehittää radikaali geeniterapia, joka mahdollistaa märkivän makuladegeneraation hoidon yhdellä intravitreaalisella injektiolla, on yhä todellisempi.
Tämä innovaatio edellyttää ”terapeuttisen DNA:n” lisäämistä potilaan verkkokalvon soluihin. Tämä DNA sisältää kaikki tarvittavat ohjeet anti-VEGF-lääkkeen välittömään tuotantoon silmässä, joka neutraloi keskeiset kasvutekijät, jotka ovat vastuussa hallitsemattomasta verisuonten kasvusta, joka aiheuttaa verkkokalvon vaurioita ja näön menetystä.
Potilaat voivat nyt käyttää uuden sukupolven anti-VEGF-hoitoa, joka on erittäin turvallinen ja tehokas, mutta vaatii viidestä seitsemään injektiota vuodessa. Uudet tiedot päivittävät äskettäin The Lancet -lehdessä julkaistun tutkimuksen tulokset, jossa arvioitiin ABBV-RGX-314-lääkettä. 4D-150-lääkkeen tutkimustulokset ovat myös vakaita ja pitkäaikaisia. Molemmat lääkkeet on kehitetty erityisesti kertakäyttöön, mikä voi taata tehokkuuden useiden vuosien ajan ja mahdollisesti jopa potilaan koko elämän ajan.
Mikä on märkä makuladegeneraatio?
”Märkä makuladegeneraatio on sairaus, joka heikentää merkittävästi potilaiden elämänlaatua ja vaikuttaa 2 miljoonaan ihmiseen pelkästään Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Japanissa. Vaikka se on vain pieni osa ikääntymiseen liittyvistä makuladegeneraatioista – noin 10–15 % kokonaismäärästä – se on kuitenkin suurimmaksi osaksi vastuussa tämän sairauden aiheuttamasta nopeimmasta ja vakavimmasta näön menetyksestä”, selittää Stanislav Rizzo, FLOREtina Icoorin presidentti ja Policlinico A. Gemelli IRCCS -klinikan silmätautien osaston johtaja. Geneettisen hoidon ansiosta, selittää Francesco Faraldi, Mauriziano Umberto I -sairaalan silmätautien osaston johtaja Torinossa, ”potilaan omat solut pystyvät itsenäisesti tuottamaan anti-VEGF-proteiineja, jotka muuten vaatisi usein ulkoisia injektioita”.
Rizzo korostaa, että esitetyt tulokset ”osoittivat hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden, ja se johti näön tarkkuuden vakaantumiseen tai paranemiseen. Lisäksi monet potilaat tarvitsivat vain muutaman lisäinjektion anti-VEGF:tä tai eivät tarvinneet niitä lainkaan useiden vuosien seurannan aikana, mikä osoittaa RGX-314:n kyvyn varmistaa VEGF:n pitkäaikainen suppressio yhden annoksen jälkeen”.
Vaiheen III tutkimukset, Atmosphere ja Ascent, ovat käynnissä Yhdysvalloissa ja useissa Euroopan maissa, mukaan lukien Suomi , joka on Euroopan johtava maa potilasmäärän suhteen. Rizzo on jo aloittanut kliinisen tutkimuksen 12 potilaalla ja ottaa pian mukaan neljä uutta potilasta. Potilaiden rekrytointi on valmis, ja tutkimukseen osallistuu yhteensä yli 1200 potilasta yli 200 keskuksessa. Alustavia tuloksia odotetaan vuoden 2026 neljännellä neljänneksellä. Samanaikaisesti tehdään lisätutkimuksia ABBV-RGX-314:n käytön arvioimiseksi diabeteksen aiheuttaman verkkokalvon rappeuman hoidossa, joka arvioiden mukaan koskee vähintään 30 % diabetesta sairastavista. Lyhyesti sanottuna, maali on jo lähellä. Rizzo kuitenkin toteaa, että ”tieteellisen ongelman ratkaisemisen lisäksi teollisuuden on myös ratkaistava innovaatioiden kustannusten korvaamisen ongelma, jotta nämä uudet hoitomenetelmät voidaan tuoda potilaiden saataville”.
